臨床試験ID | : | jRCTs041190038 |
情報提供元 | : | jRCT(Japan Registry of Clinical Trials;臨床研究実施計画・研究概要公開システム) |
試験名 | : | 初発時慢性期および移行期小児慢性骨髄性白血病を対象としたダサチニブとニロチニブの非盲検ランダム化比較試験 |
試験の概要 | : | 登録時年齢18歳未満の初発時慢性期および移行期慢性骨髄性白血病で病期進行が無い小児患者を対象として第2世代チロシンキナーゼ阻害薬ダサチニブとニロチニブの治療効果、安全性、長期毒性、生活の質を評価する。 |
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基本情報 患者さん一人一人の状況に応じた判断が必要ですので、詳しくは診療を担当している医師にご相談ください |
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対象疾患名 | 慢性骨髄性白血病 |
試験のホームページURL |
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試験に参加できる条件 | |
年齢・性別 | 0 ~ 19歳 女 |
選択基準 | 以下の基準を全て満たす患者とする。(1) 「日本小児がん研究グループ血液腫瘍分科会(JPLSG)における小児血液腫瘍性疾患を対象とした前方視的研究 (JPLSG-CHM-14)」に登録済で、JPLSG番号を有する。(2) BCR-ABL1キメラ遺伝子陽性CMLである。(3) 診断時病期はCPまたはAPであり、病期進行歴がない。(4) イマチニブ以外のTKIの治療歴がない。イマチニブ使用例は、反応不良もしくは不耐容である。(5) 登録時年齢が18歳未満である。(6) 全身状態がECOG PSスコア0-2である。または原疾患に起因すると考えられるPSスコア3である。(7) 本試験参加について患者本人又は/及び代諾者より文書で同意が得られている。 |
除外基準 | 以下のいずれかに該当する患者は本試験に組み入れないこととする。(1) ダサチニブおよびニロチニブの一方または両薬剤に高度耐性であるBCR-ABL1点突然変異(Y253H、E255K/V、V299L、F317L/V/I/C、F359V/C/I、T315I/A)が既に判明している。(2) 次式に従ってFridericia 補正を行なった登録時のQTcF値が0.45 秒以上である。QTcF=QT/RR1/3(3) 妊娠又は妊娠の可能性,授乳中及び試験中に出子計画がある。(4) ニロチニブまたはダサチニブ添加剤に過敏症の既往歴がある。(5) CMLに対するallo-HSCTの治療歴を有する。(6) 重篤またはコントロール不能の合併症を有する。(7) その他、担当医が不適切と判断した。 |
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問い合わせ先 | |
実施責任組織 | 杉田玄白記念公立小浜病院 |
問い合わせ先組織名 | 札幌医科大学附属病院 |
部署名・担当者名 | 小児科 堀 司 |
電話・Email | 011-611-2111 jplsg-admin@umin.ac.jp |
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評価&介入 | |
試験の種類 | 該当無し |
介入の目的 | 治療・ケア |
介入の詳細 | ダサチニブ群:慢性期症例ではダサチニブを60 mg/㎡、1日1回投与 (QD)で開始し、試験治療期間の2年間継続する。2年時点で継続している場合、登録期間終了後2年時点まで継続する。不耐容または80 mg/㎡増量後も治療効果不良の 場合にはニロチニブへ変更する。移行期症例ではダサチニブを80 mg/㎡、1日1回投与 (QD)で開始し、試験治療期間の2年間継続する。2年時点で継続している場合、登録期間終了後2年時点まで継続する。不耐容または100 mg/㎡増量後も治療効果不良の場合にはニロチニブへ変更する。中止基準に合致した場合は試験治療を中止する。ニロチニブ群:ニロチニブを230 mg/㎡、1日2回投与 (BID)で開始し、試験治療期間の2年間継続する。2年時点で継続している場合、登録期間終了後2年時点まで継続する。不耐容または治療効果不良の場合にはダサチニブへ変更する。中止基準に合致した場合は試験治療を中止する。 |
主要な評価項目・方法 | 割り付けられた第2世代TKI継続期間 |
副次的な評価項目・方法 | 1)第2世代TKI治療開始後3か月時のBCR-ABL1/ABL1比の値2)第2世代TKI治療開始前から開始後3か月までのBCR-ABL1/ABL1比減衰率3)有害事象発生割合4)CHR累積達成率5)CCyR累積達成率6)分子遺伝学的寛解 (MR3.0,MR4.0,MR4.5) 累積達成率7)各治療判定時期における治療効果(optimal/warning/failure)の割合8)無イベント生存期間(EFS)9)無増悪生存率期間(PFS)10)全生存期間 (OS)11)第2世代TKI治療によるQOLへの影響12)CML治療による長期毒性 |