臨床試験情報
| 臨床試験ID | : | UMIN000005936 |
| 情報提供元 | : | 大学病院医療情報ネットワーク研究センター |
| 試験名 | : | 若年性骨髄単球性白血病(JMML)に対する静注用Bu + Flu + L-PAM前処置法による同種造血幹細胞移植第II相臨床試験 |
| 試験の概要 | : | 初発の若年性骨髄単球性白血病（JMML）に対して、静注ブスルファン（Bu）、フルダラビン（Flu）、メルファラン（L-PAM）（Bu + Flu + L-PAM）の前処置を用いたNon-TBIレジメンによる同種造血幹細胞移植を行い、その安全性と有効性を評価する。 |
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基本情報 患者さん一人一人の状況に応じた判断が必要ですので、詳しくは診療を担当している医師にご相談ください |
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| 対象疾患名 | 若年性骨髄単球性白血病（JMML） |
| 試験のホームページURL | |
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実施施設＆進捗状況 | |
| 試験実施施設 | |
| 試験のフェーズ | 第Ⅱ相 |
| 試験進捗状況 | 一般募集中 |
| 公開日・最終情報更新日 | 2011/07/07 |
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試験に参加できる条件 | |
| 年齢・性別 | 0 ～ 19歳 男女両方 |
| 選択基準 | JMML診断基準に該当し、日本小児血液学会MDS委員会の中央診断により若年性骨髄単球性白血病（JMML）と診断された症例。 診断時年齢14歳以下、移植時月齢6か月以上とする。 他のがん種に対する治療も含め、臨床試験登録前治療として推奨する以外の化学療法、放射線照射、同種造血幹細胞移植を受けていない。 移植に支障となる臓器障害がない。 登録時のECOG performance status (PS)スコアが0-2である。ただし、PSスコア3が白血病に起因すると考えられる場合は除外対象としない。 血清ビリルビン値 ≦ 2.0 mg/dl 血清クレアチニンが年齢別正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス(シスタチンで代用可)が正常範囲内のいずれかを満たすこと。 治療を要する心電図異常を認めない。 左心室駆出率（LVEF）が50 %以上。 動脈血酸素飽和度が95 %以上。 代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。 本試験が認めている適格なドナーを有する。 |
| 除外基準 | Noonan症候群およびgerm line RAS 変異を伴う疾患、somatic KRAS 変異を伴う自己免疫性リンパ増殖症候群様疾患などJMML様疾患は除外する。治療遂行に支障をきたす頭蓋内出血 治療を必要とした心不全の既往 腎不全の既往 コントロール不能な感染症（活動性の結核を含む） コントロール不良の糖尿病 肝硬変 治療遂行に支障をきたす重症の精神障害 |
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問い合わせ先 | |
| 実施責任組織 | 日本小児白血病リンパ腫研究グループ（JPLSG） |
| 問い合わせ先組織名 | 特定非営利活動法人臨床研究支援機構（NPO-OSCR(オスカー)） |
| 部署名・担当者名 | データセンター 斉藤明子 |
| 電話・Email | 052-951-1111 officejp@nnh.hosp.go.jp |
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評価＆介入 | |
| 試験の種類 | 該当無し |
| 介入の目的 | 治療・ケア |
| 介入の詳細 | 同種造血幹細胞移植を行い、その効果を移植後1年無イベント生存率により評価する。 |
| 主要な評価項目・方法 | 移植後1年無イベント生存率 |
| 副次的な評価項目・方法 | 有害事象の種類と割合 GVHD（急性/慢性）による有害事象および治療効果との相関 移植後3年全生存率 移植後3年無イベント生存率 移植後100日以内の非再発死亡率 移植後晩期合併症発生割合 血中濃度測定による静注Bu投与量個別化による生着率、有害事象の観察 移植後キメリズム解析による移植後100日までの生着率及び有害事象発生率 PTPN11またはRAS遺伝子変異を用いたMRD解析による移植後再発率及び1年、3年のEFSの比較 移植後100日生着率 |
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