臨床試験情報

臨床試験ID : JapicCTI-194684
情報提供元 : 一般財団法人日本医薬情報センター
試験名 : FLT3変異陽性の初発急性骨髄性白血病(AML)小児患者を対象に,midostaurin(PKC412)1日2回投与の標準化学療法との併用時及び地固め療法後治療として単剤投与時の安全性,有効性,及び薬物動態を評価する第II相,オープンラベル,単群試験
試験の概要 : 新たにFLT3変異陽性急性骨髄性白血病(AML)と診断された小児患者に対してmidostaurinを標準化学療法と併用したときの安全性,有効性,及び薬物動態を検討する。

基本情報       患者さん一人一人の状況に応じた判断が必要ですので、詳しくは診療を担当している医師にご相談ください

対象疾患名 急性骨髄性白血病
試験のホームページURL

実施施設&進捗状況

試験実施施設
試験のフェーズ 第Ⅱ相
試験進捗状況 実施中
公開日・最終情報更新日 2021/03/23

試験に参加できる条件

年齢・性別 問わない 男女両方
選択基準 1. WHO2016基準に基づき初発AMLの診断が確定している未治療の患者。2. FLT3変異が存在する患者(midostaurinの初回投与前に結果が得られていること)3. 生後3ヵ月以上18歳未満の患者で,余命が12週間を超えると予想される患者。治験実施計画書に定めた、他の選択基準も適用される。
除外基準 1. 以下のいずれかの腫瘍診断を有する患者は不適格とする:a) 悪性腫瘍,若年性骨髄単球性白血病(JMML),フィラデルフィア染色体又はbcr-abl1陽性AML,二重表現型又は二重細胞系列型急性白血病,ダウン症候群に合併した急性骨髄性白血病(AML-DS),骨髄異形成又はその他の先行する血液腫瘍から生じた急性骨髄性白血病,治療関連の骨髄性腫瘍を合併している患者。b) 症候性の白血病CNS浸潤を有する患者。c) 孤発性の髄外白血病,二次性AML,MDSを有する患者。d) 急性前骨髄球性白血病(APL)を有する患者。2.白血病に対するあらゆる化学療法,放射線療法,又はその他の治療の既往歴,若しくはあらゆる同種,同系,自家骨髄又は幹細胞移植の既往歴を有する患者。ただし,治験責任(分担)医師の判断で臨床的に適応となる場合は,ブロック1の化学療法剤の初回投与前に最長7日間のヒドロキシウレア系薬剤又は低用量シタラビンによる治療を受けていてもよい。治験治療実施前の化学療法剤の髄腔内投与は,最初の診断用腰椎穿刺の一部として投与する場合,又はその後に各国の標準治療(SOC)に従って実施する場合は許される。治験実施計画書に定めた、他の除外基準も適用される。

問い合わせ先

実施責任組織 ノバルティスファーマ株式会社
問い合わせ先組織名 ノバルティスファーマ株式会社
部署名・担当者名 ノバルティスダイレクト
電話・Email 0120-003-293

評価&介入

試験の種類 該当無し
介入の目的 治療・ケア
介入の詳細
主要な評価項目・方法 ・ブロック1でのmidostaurinの投与開始時からブロック2終了時までの用量制限毒性(DLT)の発現頻度を指標とし、midostaurinの第II相試験推奨用量(RP2D)を決定する。・midostaurin開始から24ヵ月時点の無イベント生存(EFS)率で測定した有効性を評価する。
副次的な評価項目・方法 ・Midostaurinを化学療法と併用したときの安全性及び忍容性を評価する(すべての患者が24ヵ月以上の追跡調査を完了した後)。・24ヵ月時点のEFS率(HSCTの時点で打ち切り)を測定する。・HSCTにかかわらず全生存期間(OS)中央値及び年単位の生存確率を測定する。・形態学的評価を実施して,2サイクルの寛解導入療法後の完全寛解(CR及びmodified CRi)率を測定する。・寛解までの期間(TTR)及び寛解期間を測定する。・無病生存期間(DFS)の中央値及び年単位のDFS確率を測定する。・累積再発率(CIR)を測定する。・治療期でMRD陰性状態に達した患者及び地固め療法後治療期でMRD陰性状態に達して維持している患者の割合を測定する。・Midostaurin経口溶液の受容性を評価する。・寛解導入療法の第1サイクル(ブロック1)及び第2サイクル(ブロック2)の終了時点で,治療を受けた小児患者の骨髄及び末梢血芽球奏効の割合を評価する。・小児集団におけるmidostaurinとその活性代謝物(CGP62221及びCGP52421)のPK特性を明らかにする。

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