臨床試験情報
| 臨床試験ID | : | JapicCTI-163249 |
| 情報提供元 | : | 一般財団法人日本医薬情報センター |
| 試験名 | : | 急性骨髄性白血病（AML）又は骨髄異形成症候群（MDS）の成人東アジア人患者を対象としたpevonedistat（MLN4924、TAK-924）単独及びアザシチジンとの併用の第1/1b相オープン試験 |
| 試験の概要 | : | 本治験の被験薬はPevonedistatである。本剤は骨髄異形成症候群（MDS）（非増殖性慢性骨髄単球性白血病［CMML］を含む）及び急性骨髄性白血病（AML）の患者を対象に単独又はアザシチジンとの併用下で投与される。本治験は、pevonedistatをアザシチジンと併用投与したときの安全性及び忍容性を評価し、第2相／第3相試験推奨用量を決定する。また、pevonedistatを単独又はアザシチジンと併用投与したときのpevonedistatの薬物動態（PK）及び治療効果を検討する。本治験の予定被験者数は約37例であり、被験者は以下の4群のうちの１つに割り付けられる。割り付けられた治験薬に関する情報は治験期間中、被験者及び治験担当医師には公開されない。被験者は、まず単剤低用量レベル（25 mg/m^2）に登録される。この用量が忍容可能な場合、被験者は単剤高容量レベル（44 mg/m^2）及び併用投与コホートに並行して登録される。- Pevonedistat 25 mg/m^2- Pevonedistat 44 mg/m^2- Pevonedistat 10 mg/m^2＋アザシチジン 75 mg/m^2 併用- Pevonedistat 20 mg/m^2＋アザシチジン 75 mg/m^2併用被験者には、pevonedistatを静脈内投与し、アザシチジンを静脈内投与又は皮下投与する。本多施設共同治験は日本、韓国及び台湾で実施され、全体の治験期間は約24ヵ月である。被験者は治験薬の最終投与から30日後又は次の抗悪性腫瘍剤（ヒドロキシウレア以外）の開始前に、安全性評価のための試験終了（EOS）来院を行う。 |
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基本情報 患者さん一人一人の状況に応じた判断が必要ですので、詳しくは診療を担当している医師にご相談ください |
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| 対象疾患名 | 急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群 |
| 試験のホームページURL | |
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実施施設＆進捗状況 | |
| 試験実施施設 | 7医療機関 |
| 試験のフェーズ | 第Ⅰ相 |
| 試験進捗状況 | 完了 |
| 公開日・最終情報更新日 | 2022/03/23 |
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試験に参加できる条件 | |
| 年齢・性別 | 問わない 男女両方 |
| 選択基準 | 1. 書面による同意取得時に18歳以上（現地の規制に従った法律上の同意可能となる最低年齢以上）の東アジア人で、以下に示す単独投与群又は併用投与群の診断基準のいずれかを満たす患者（単独投与群には追加の基準が適用される）：- 男性及び女性のアジア人で、未治療のWHOの定義によるAML患者：60歳以上で、骨髄の芽球割合が30％未満かつ標準的な寛解導入療法の適応とならない患者。- 男性及び女性のアジア人で、WHOの定義によるR/R MDS患者：IPSS-Rのvery high、high又はintermediateリスク群の基準を満たし、延命効果が確認された治癒的な標準治療が存在しないか、もはや無効となった患者。- 男性及び女性のアジア人で、未治療のMDS 患者：IPSS-Rのvery high、high 又はintermediate リスク群の基準を満たす。- 男性及び女性のアジア人で、WHOの定義によるCMML-2又はCMML-1の患者：IPSS-Rのvery high、high 又はintermediateリスク群の基準、を満たす患者。ただし、CMML-1患者は骨髄の芽球割合が5％以上でなければならない。2. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance status が0〜1の患者3. スクリーニング時に骨髄穿刺及び骨髄生検を受けることができる患者 |
| 除外基準 | 1. 急性前骨髄球性白血病（骨髄検体の形態学的検査、末梢血若しくは骨髄検体の蛍光in situハイブリダイゼーション若しくは細胞遺伝学的検査［t(15:17)］、又はその他の許容される分析法によって診断されたもの）又は核型がt(9;22)であるか分子生物学的所見が認められるAML2. 前治療歴が3 ラインを超える患者（併用投与群のみ）3. メチル化阻害剤（アザシチジン、decitabineなど）による前治療を受けたことがある患者（併用投与群のみ）4. 造血幹細胞移植に適格な患者5. 授乳中であるか、スクリーニング期間中に受ける血清妊娠検査又は試験1日目の治験薬の初回投与前に受ける尿妊娠検査で陽性と判定される女性患者6. 治験薬の初回投与前14日以内に何らかの治験薬の投与を受けた患者7. アザシチジン又はマンニトールに対して過敏症を起こしたことがある患者（併用投与群のみ）8. 中枢神経系浸潤が判明している患者9. 治験薬の初回投与前14日以内に抗悪性腫瘍剤の全身投与又は放射線療法を受けた患者。ただしヒドロキシウレアは除く |
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問い合わせ先 | |
| 実施責任組織 | 武田薬品工業株式会社 |
| 問い合わせ先組織名 | 武田薬品工業株式会社 |
| 部署名・担当者名 | 臨床試験情報 お問合せ窓口 |
| 電話・Email | 06-6204-2111 |
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評価＆介入 | |
| 試験の種類 | 該当無し |
| 介入の目的 | 治療・ケア |
| 介入の詳細 | |
| 主要な評価項目・方法 | Treatment-emergent adverse event（TEAE）及び重篤な有害事象が認められた被験者数評価期間：ベースラインから治験薬の最終投与30日後まで |
| 副次的な評価項目・方法 | 奏功が認められた被験者の割合評価期間：スクリーニングからCR又はPRが認められるまで；単剤群ではサイクル2及び4の21日目の来院前6日以内、及びサイクル4以降は最長35日目まで3サイクルごとに評価し、併用投与群ではサイクル2及び4の20〜28日目、及びサイクル4以降は最長39日目まで3サイクルごとに評価する。 |
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